日前，治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的创新药物Seladelpar正式获批进入北京天竺罕见病药品保障先行区，在中国内地目前仅可于我院处方使用（西城院区、通州院区、顺义院区均可使用）。该药适用于对熊去氧胆酸（UDCA）治疗生化应答不佳的PBC患者，或无法耐受UDCA的PBC患者。

原发性胆汁性胆管炎：沉默却不容忽视的罕见肝病

原发性胆汁性胆管炎（PBC）是一种慢性胆汁淤积性肝病，以肝内小胆管的进行性破坏为特征。目前，熊去氧胆酸是国内外指南推荐的PBC一线治疗药物。然而，有高达30%-40%的PBC患者对UDCA治疗应答不佳。这类患者疾病进展风险高，可逐渐进展至肝纤维化、肝硬化，并出现消化道出血、腹水、肝性脑病等并发症。对于终末期患者，肝移植是唯一有效的治疗手段。因此亟需更有效的创新治疗方案。

对于PBC患者除了关注生化指标的改善外，还需要关注瘙痒、乏力、骨质疏松等问题。其中瘙痒是最常见的症状，超过70%的患者在不同阶段受到瘙痒困扰。PBC引发的瘙痒具有一些特征，比如夜间加重、温度高的时候加重。一般没有皮疹或皮肤损伤，但是长期慢性瘙痒反复抓挠也会造成皮肤色素沉着、结节等皮肤改变。瘙痒并不止是痒，还会影响患者的睡眠、情绪、社交、工作能力等，对患者生活质量造成较大的影响。因此，也需要引起患者和临床医生的关注和重视。

Seladelpar可显著改善生化指标与瘙痒症状，为患者带来双重获益

Seladelpar是一种强效、高选择性的PPARδ激动剂，能够有效改善胆汁淤积、减轻肝脏炎症和纤维化，并改善PBC患者的症状和预后。近年来，多项国际临床研究结果显示，Seladelpar可以快速、有效的改善PBC患者的生化指标、对中重度的瘙痒也有一定缓解作用，同时具有较好的药物安全性，为PBC患者带来治疗新希望。

2024年发表于《新英格兰医学杂志》的III期随机对照试验显示，接受Seladelpar治疗12个月后，61.7%的患者达到主要生化应答终点，ALP复常率达25%。特别是对基线伴有中重度瘙痒的患者，该药物可显著减轻其瘙痒症状。此外，2025年American Journal of Gastroenterology发表的最新长期随访数据也进一步表明，Seladelpar持续治疗2年后仍可维持稳定的生化指标改善和瘙痒的缓解，整体安全性良好，未发现新的不良反应，在肝硬化患者中也未见特殊风险。

北京天竺综合保税区是全国首家空港型综合保税区。2023年底，国务院批复同意在天竺综保区建设罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，并由特定医疗机构指导药品使用，进一步满足罕见病临床用药需求。

目前，Seladelpar在欧美已经获批上市。依托北京天竺罕见病临床急需药物的临时进口政策，Seladelpar得以快速获批进入我院，为更多亟需用药的PBC患者提供与国际接轨的前沿治疗。患者可通过我院肝病中心线下门诊或互联网门诊咨询用药流程，也可以通过邮箱13120135200@163.com咨询。

（肝病中心）